Công nghệ sinh học (PHẦN 2): Từ những ý tưởng đem đến sự đột phá trong Y học

1. Công nghệ mRNA: Cuộc cách mạng trong vắc-xin và điều trị

Công nghệ mRNA (messenger RNA) đã trở thành tâm điểm chú ý toàn cầu nhờ vai trò quan trọng trong việc phát triển vắc-xin COVID-19 với tốc độ chưa từng thấy. 

1.1 mRNA - nơi cuộc cách mạng bắt đầu

mRNA là một phân tử mang thông tin di truyền từ DNA đến ribosome – "nhà máy" sản xuất protein trong tế bào. Trong y học, các nhà khoa học đã tận dụng mRNA nhân tạo để "lập trình" tế bào sản xuất protein cần thiết, chẳng hạn như protein kháng nguyên để kích thích phản ứng miễn dịch hoặc protein trị liệu để sửa chữa tổn thương trong cơ thể. Không giống các vắc-xin truyền thống sử dụng virus bất hoạt hoặc yếu, vắc-xin mRNA không cần nuôi cấy mầm bệnh, giúp rút ngắn đáng kể thời gian phát triển.

1.2 Hành trình của kỹ sư sinh học về vắc-xin COVID-19

Pfizer-BioNTech và Moderna: Hai công ty tiên phong này đã sử dụng công nghệ mRNA để tạo ra vắc-xin chống lại virus SARS-CoV-2 chỉ trong vòng 11 tháng – một kỷ lục trong lịch sử y học. Vắc-xin Pfizer-BioNTech (BNT162b2) và Moderna (mRNA-1273) hướng dẫn tế bào sản xuất protein gai (spike protein) của virus, từ đó kích hoạt hệ miễn dịch mà không gây bệnh. Cả hai vắc-xin đều đạt hiệu quả trên 90% trong các thử nghiệm lâm sàng, giúp giảm tỷ lệ tử vong và nhập viện trên toàn cầu. Tính đến năm 2024, ước tính các vắc-xin mRNA đã cứu sống hơn 20 triệu người, theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).

Tại Việt Nam: Công ty VinBioCare (thuộc Vingroup) đã hợp tác với Arcturus Therapeutics (Mỹ) để nghiên cứu và sản xuất vắc-xin mRNA nội địa, với nhà máy tại Hòa Lạc dự kiến đạt công suất 200 triệu liều/năm vào năm 2025.

1.3 Một triển vọng mới đang chờ đợi các kỹ sư sinh học

• Ung thư: Các nhà khoa học đang phát triển vắc-xin mRNA cá nhân hóa, sử dụng mRNA để "huấn luyện" hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư dựa trên đặc điểm di truyền của từng bệnh nhân. Công ty BioNTech hiện đang thử nghiệm liệu pháp này cho ung thư da và ung thư phổi.
• Bệnh truyền nhiễm khác: mRNA có thể được điều chỉnh nhanh chóng để đối phó với các đại dịch mới, như Ebola, Zika hay cúm mùa.
• Bệnh tự miễn và tim mạch: Moderna đang nghiên cứu mRNA để sản xuất protein sửa chữa mô tim sau nhồi máu cơ tim hoặc điều chỉnh hệ miễn dịch trong các bệnh như lupus.

2. CRISPR-Cas9: Tái tạo lại sự sống 

Nếu mRNA là "hướng dẫn tạm thời" cho tế bào, thì CRISPR-Cas9 cho phép con người chỉnh sửa trực tiếp "bản thiết kế" di truyền trong DNA, mở ra khả năng chữa trị các bệnh từng được coi là vô phương cứu chữa. Hai nhà khoa học Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna được vinh danh giải Nobel Hóa học 2020 vì phát minh ra CRISPR-Cas9, công cụ đã cách mạng hóa y học và sinh học.

• Chữa bệnh di truyền:
  • Thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (Sickle Cell Disease): Năm 2021, công ty Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa gen lỗi trong tế bào gốc của bệnh nhân, giúp họ sản xuất hemoglobin bình thường. Kết quả: Nhiều bệnh nhân không còn cần truyền máu thường xuyên.
  • Bệnh mù di truyền (LCA): Năm 2020, các bác sĩ tại Đại học Pennsylvania lần đầu tiên sử dụng CRISPR trực tiếp trong mắt bệnh nhân để sửa lỗi gen gây mù, cải thiện thị lực đáng kể.
• Tại Việt Nam: Viện Di truyền Nông nghiệp đã bắt đầu ứng dụng CRISPR để cải tiến giống cây trồng (như lúa ST26), và các viện nghiên cứu y học như Viện Pasteur TP.HCM đang thử nghiệm công nghệ này trong nghiên cứu ung thư.

3. Sự tác động mạnh mẽ của sinh học đến tương lai

Ngoài dự án của VinBioCare, Nanogen cũng thử nghiệm vắc-xin Nano Covax dựa trên nguyên lý tương tự mRNA, dù chưa đạt thành công thương mại. Các viện nghiên cứu như Viện Công nghệ Sinh học (IBT) đang hợp tác quốc tế để phát triển công nghệ này trong điều trị ung thư. Các ứng dụng ban đầu tập trung vào nông nghiệp (giống cây trồng), nhưng y học cũng bắt đầu thử nghiệm, đặc biệt trong nghiên cứu bệnh máu và ung thư tại các bệnh viện lớn như Bệnh viện Chợ Rẫy và Bệnh viện K.

Với sự hỗ trợ từ Chính phủ qua Chương trình Công nghệ Sinh học đến 2030, Việt Nam đặt mục tiêu tự chủ một phần công nghệ mRNA và gen, giảm phụ thuộc vào nhập khẩu và đào tạo nhân lực chất lượng cao cho ngành này.

Kết luận

Từ vắc-xin mRNA cứu sống hàng triệu người trong đại dịch COVID-19 đến liệu pháp gen CRISPR mở ra hy vọng cho các bệnh di truyền, công nghệ sinh học đang đưa y học tiến gần hơn đến giấc mơ "chữa lành mọi căn bệnh". Dù vẫn còn những thách thức về kỹ thuật, chi phí và đạo đức, những đột phá này là minh chứng cho sức mạnh của khoa học trong việc thay đổi cuộc sống. Trong tương lai, khi mRNA và liệu pháp gen kết hợp hoàn hảo, chúng ta có thể chứng kiến một thế giới nơi bệnh tật không còn là nỗi ám ảnh, một viễn cảnh mà Kỹ sư Sinh học đang nỗ lực biến thành hiện thực.